La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha autorizzato la sperimentazione di fase I/II con la tecnologia di gene-editing basata su Crispr per il trattamento dell’infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV).
Il trattamento chiamato EBT-101 utilizza la tecnologia Crispr-Cas9 ed è in grado di eradicare il genoma del virus dell’HIV da quello delle cellule umane infettate. Potrebbe diventare la prima cura funzionale per l’infezione, permettendo a chi ne è affetto di interrompere i trattamenti cronici
Sarà il primo studio clinico di fase 1/2 sugli esseri umani, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di EBT-101 in individui che vivono con l’HIV.
Questo trattamento è stato sviluppato da Kemel Khalili (Temple University di Philadelphia), Emmanuelle Charpentier (U.C. Berkeley). Ha collaborato al progetto Pasquale Ferrante (dell’Università Statale di Milano).
Gli studi saranno avviati e gestiti da Excision BioTherapeutics.
La tecnologia di gene-editing basata su Crispr
EBT-101 è una terapia genica in vivo basata su Crispr. Negli studi preclinici ha dimostrato di poter eliminare il DNA provirale dell’HIV in diversi modelli cellulari. Promettenti sono stati anche i risultati derivati dai modelli animali.
EBT-101 utilizza un virus adeno-associato (AAV) per trasportare all’interno delle cellule il trattamento una tantum, destinato a curare funzionalmente le infezioni da Hiv. Il programma sperimentale utilizza Crispr-Cas9 e due RNA guida che prendono di mira tre siti all’interno del genoma dell’HIV.
Una cura definitiva per l’HIV?
Questi studi hanno un grande interesse scientifico e di sanità pubblica poiché potrebbero interessare milioni di persone.
Infatti, ad oggi esistono diversi trattamenti antivirali capaci di gestire l’infezione da HIV ma tali trattamenti sono da proseguire per tutta la vita e causano effetti collaterali.
L’editing genetico potrebbe riuscire ad eliminare definitivamente il virus e offrire una cura definitiva e una vita migliore alle persone.
Sarà interessante vedere i primi risultati di questi studi con questa nuova tecnologia nel trattamento di una malattia infettiva.
Se i risultati saranno positivi si potrebbero aprire le porte ad altri trattamenti simili per la cura di altre malattie.
FONTI
Excision Receives FDA Clearance of IND for Phase 1/2 Trial (globenewswire.com)
FDA approves first trial investigating CRISPR gene editing as HIV cure (clinicaltrialsarena.com)
L'articolo Editing genetico nella lotta all’infezione da HIV proviene da Il tuo Farmacista.
